Sebuah syarikat bioteknologi Amerika telah melancarkan ujian klinikal di Colombia untuk menguji terapi baru yang direka untuk membalikkan proses penuaan, dan seterusnya, merawat penyakit berkaitan dengan usia, menurut laporan berita.
Tetapi untuk mencuri sumpahan dari air mancur yang dikatakan belia ini, peserta dalam percubaan itu mesti terlebih dahulu memungut lebih dari $ 1 juta - bayaran yang nampaknya lebih astronomi apabila anda menganggap bahawa kebanyakan percobaan klinikal sama ada secara percuma atau memberi peserta kompensasi kewangan, menurut laporan oleh OneZero, penerbitan Medium mengenai teknologi dan sains.
Perbicaraan mahal dijalankan oleh Libella Gene Therapeutics, sebuah syarikat yang berpangkalan di Kansas yang laman webnya menyatakan "masa depan di sini." Syarikat itu mengumumkan hasratnya untuk menguji ubat-ubatan anti-penuaannya di Cartagena, Colombia, pada 2018, dan mula merekrut untuk percubaan pada bulan Oktober tahun ini. Menggunakan terapi tunggal-gen, Libella bertujuan untuk "mencegah, menangguhkan, atau bahkan membalikkan" kesan umum penuaan, serta merawat penyakit yang muncul pada usia tua, seperti Alzheimer, menurut ClinicalTrials.gov.
Bahkan, dalam siaran akhbarnya sendiri, syarikat itu berbangga, tanpa bukti, bahawa terapi gennya "boleh menjadi penyembuh pertama di dunia untuk penyakit Alzheimer." Tuntutan yang berani menimbulkan persoalan yang jelas: Adakah rawatan sebenarnya berfungsi?
Jawapan pendek: Tiada siapa yang benar-benar tahu, tetapi hakikat bahawa Libella menghantar operasinya di luar jangkauan Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA) tidak memberi inspirasi kepada keyakinan, kata pakar kepada OneZero.
Penyembuhan untuk penuaan?
Tidak seperti krim muka anti-penuaan yang melembutkan tanda-tanda penuaan yang dangkal, terapi Libella bertujuan untuk membalikkan penuaan dari bawah ke atas, jadi untuk bercakap, bermula pada tahap gen kita. Terutamanya, terapi gen ini bertujuan untuk memanjangkan telomer pesakit - struktur yang menyusun hujung kromosom dan menghalang bahan genetik dalam dari berpura-pura. Telomeres tumbuh lebih pendek setiap kali sel membahagi, dan apabila struktur mencapai panjang kritikal, sel-sel sama ada berhenti membahagikan atau musnah, menurut Perubatan Stanford.
Teori ini berlaku, jika anda membina semula telomer badan yang pendek, proses penuaan mungkin dibuang sebaliknya. Ini bukan idea baru. Beberapa kajian pada tikus menunjukkan bahawa penggunaan terapi gen untuk memanjangkan telomeres dapat membalikkan tanda-tanda penuaan tertentu pada haiwan. Kajian pada tahun 2015 dari Stanford mendorong kesan yang sama dalam sel-sel manusia yang terpencil; telomer sel yang melambatkan rawatan dengan mengutip sepupu DNA yang dipanggil RNA, yang membantu sel membina protein.
Terapi Libella bertujuan untuk membantu sel-sel membina semula telomeres dengan mengaktifkan gen dalam DNA mereka yang biasanya akan dihidupkan. Gen yang dipanggil TERT mengandungi arahan untuk membina protein yang dipanggil "telomerase," sebuah enzim yang menambahkan molekul ke hujung telomer dan menghalang struktur daripada memendekkan semasa replikasi sel, menurut laporan 2010 dalam jurnal Biokimia.
Pegawai sains utama Libella, ahli biologi molekul William Andrews, pada asalnya membantu mengenal pasti enzim telomerase manusia di firma bioteknologi Geron. Kemudian, dia melesenkan terapi gen berdasarkan penemuan kepada Libella, menurut OneZero. "Saya tidak boleh mengatakan satu-satunya sebab penuaan, tetapi ia memainkan peranan dalam manusia," kata Andrews kepada penerbitan itu.
Terapi Andrews tidak lama lagi akan diuji di Colombia, di mana seorang lelaki berusia 79 tahun akan menerima rawatan anti-penuaan pada bulan depan, menurut OneZero. Percubaan anti-penuaan akan melibatkan empat peserta lebih dari umur 45 tahun dan memberi tumpuan untuk mengesahkan bahawa rawatan itu "selamat dan boleh diterima," yang bermaksud ia tidak membahayakan pesakit atau menyebabkan kesan sampingan yang tidak dapat diterima.
Dua lagi ujian akan menggunakan terapi yang sama tetapi bertujuan untuk "mencegah, menangguhkan, atau bahkan membalikkan perkembangan" penyakit Alzheimer dan iskemia anggota kritikal, keadaan yang berkaitan dengan usia di mana arteri seseorang menjadi sangat teruk. Peserta dalam ujian ini mestilah didiagnosis dengan gangguan tersebut.
Selepas rawatan, peserta dalam ketiga-tiga ujian akan kekal di klinik selama 10 hari untuk pemantauan lanjut, dan kemudian kembali pada selang waktu biasa untuk pemeriksaan sepanjang tahun berikutnya.
Pakar bimbang
Terapi gen Libella melibatkan suntikan sekali dihantar melalui IV; Terapi Alzheimer menggunakan formula yang sama tetapi doktor menyuntik produk ke dalam cairan tulang belakang pesakit. Di dalam produk ini, virus yang diubah suai membawa gen TERT ke sel dan menyuntik bahan genetik ke dalam DNA mereka. Virus yang diubahsuai tidak dapat menyebarkan penyakit kepada orang, tetapi dalam dos yang cukup tinggi, kuman boleh mencetuskan tindak balas imun yang berbahaya dalam pesakit, menurut kajian haiwan 2018. Perwakilan Libella enggan menyatakan seberapa tinggi dos mereka peserta percubaan klinikal akan menerima.
"Apa yang boleh saya katakan adalah, ia banyak," kata Andrews kepada OneZero.
Kesan sampingan yang berpotensi diketepikan, hakikat bahawa rawatan Libella akan diberikan di luar bidang FDA memberitahu, menurut satu pakar. Leigh Turner, seorang bioetika di Universiti Minnesota, memberitahu OneZero bahawa "walaupun syarikat itu berpangkalan di Amerika Syarikat, mereka telah berjaya mencari jalan untuk mengelakkan undang-undang persekutuan AS dengan pergi ke bidang kuasa di mana ia lebih mudah untuk terlibat dalam aktiviti ini. "
Yuran kemasukan $ 1 juta juga membimbangkan, kata Turner, memandangkan kebanyakan ujian klinikal tidak mengenakan apa-apa pesakit untuk dimasukkan. Andrews memberitahu OneZero bahawa yuran itu dibenarkan kerana ia membiayai beratus-ratus ribu syarikat untuk membuat produk yang cukup untuk merawat hanya satu orang.
Kemunculan percubaan di ClinicalTrials.gov, sebuah daftar rasmi yang dikendalikan oleh Institut Kesihatan Nasional, tidak meningkatkan kredibiliti mereka, tambahnya. Pangkalan data automatik boleh dimanipulasi dengan mudah dan "pada dasarnya boleh digunakan sebagai platform pemasaran," katanya.
Pemangku kepentingan lain dalam perniagaan yang memanjangkan telomanya juga. Michael Fossel, pengasas dan presiden startup bioteknologi Telocyte, memberitahu OneZero bahawa terapinya sendiri adalah serupa dengan rawatan Libella - perbezaannya ialah Telocyte sedang mencari kelulusan melalui FDA. "Kami takut ada sesuatu yang tidak kena, sama ada dari segi keselamatan atau keberkesanan," katanya.
Tetapi dalam senario kes terbaik, di mana tidak ada pesakit yang membahayakan, terapi Libella masih tidak dapat memberikan sebarang manfaat kesihatan yang ketara. Sesetengah kajian menunjukkan bahawa tiada hubungan antara panjang telomere dan penuaan.
Sebagai contoh, satu kajian yang diterbitkan tahun ini diperiksa lebih daripada 261,000 orang di antara umur 60 dan 70 tahun, dan mendapati tiada kaitan antara panjang telomere peserta dan hasil kesihatan yang berkaitan dengan usia mereka, termasuk fungsi kognitif keseluruhan mereka, keutuhan otot dan umur ibu bapa mereka . Telomer panjang dikaitkan dengan risiko penyakit jantung koronari yang diturunkan berbanding dengan telomer pendek, tetapi panjang telomere juga dikaitkan dengan risiko kanser yang semakin tinggi.
"Pemanjangan Telomere mungkin menawarkan sedikit keuntungan dalam status kesihatan selepas hayat" dan membawa kepada peningkatan risiko kanser, kata para penulis.
Ia masih dapat dilihat sama ada Libella telah benar-benar mengetuk air mata remaja, tetapi berdasarkan sifat klinikal mereka yang meragukan, peserta yang berpotensi mungkin berhati-hati sebelum berpindah ke Colombia dan membebaskan $ 1 juta untuk peluang hidup lebih lama.
