Institut Kesihatan Kebangsaan A.S. (NIH) mahu mengubati penyakit sel HIV dan sabit dengan terapi gen, dan akan melabur $ 100 juta dalam tempoh empat tahun akan datang ke arah matlamat itu, agensi itu mengumumkan hari ini (23 Okt).
Untuk usaha ini, NIH akan bekerjasama dengan The Bill & Melinda Gates Foundation, yang juga akan melabur $ 100 juta.
Secara kritis, perkongsian itu bertujuan untuk menjadikan terapi itu mampu dan boleh diakses oleh orang-orang di seluruh dunia, terutamanya di negara-negara membangun, di mana beban penyakit ini lebih besar.
"Ini adalah matlamat yang sangat berani, tetapi kami telah membuat keputusan untuk menjadi besar," kata Dr Francis Collins, pengarah NIH, dalam sidang akhbar hari ini.
Usaha ini bertujuan untuk mendapatkan terapi sedia untuk ujian dalam ujian klinikal di A.S. dan sub-Sahara Afrika dalam tempoh tujuh hingga 10 tahun yang akan datang.
Majoriti 38 juta orang yang hidup di negara maju HIV, dengan dua pertiga tinggal di Afrika Sub-Sahara. Untuk penyakit sel sabit, majoriti kes juga berlaku di Afrika Sub-Sahara.
NIH telah berusaha untuk mendapatkan penawar untuk HIV selama "dekad dan dekad," kata Dr Anthony Fauci, pengarah Institut Alergi dan Penyakit Berjangkit. Walaupun rawatan semasa dengan terapi antiretroviral (ART) berkesan dalam menindas virus di dalam badan, mereka tidak menyembuhkan, dan mesti diambil setiap hari. Tambahan lagi, terdapat berjuta-juta orang yang tidak mempunyai akses kepada rawatan ART.
Walaupun ahli sains bekerja untuk membangunkan penawar berasaskan gen untuk HIV, pendekatan ini sering mahal dan sukar untuk dilaksanakan secara besar-besaran, kata Fauci. Sebagai contoh, beberapa terapi ini mengambil sel-sel keluar dari tubuh pesakit dan kemudian menularkannya semula, suatu campur tangan yang mahal dan memakan masa.
Atas sebab ini, kolaborasi baru ini akan memberi tumpuan kepada penawar yang menggunakan pendekatan "in vivo", yang bermakna mereka berlaku di dalam badan, kata Fauci. Salah satu contohnya ialah untuk membuang gen untuk reseptor CCR5, yang digunakan oleh HIV untuk masuk ke dalam sel. Idea lain adalah untuk mengeluarkan DNA "proviral" HIV yang telah menyalin dirinya ke dalam genom manusia dan mengintai dalam badan walaupun selepas bertahun-tahun rawatan.
Begitu juga untuk penyakit sel sabit, matlamatnya adalah untuk membangunkan terapi vivo yang boleh memperbaiki mutasi genetik yang menyebabkan penyakit ini. Ini memerlukan sistem penyampaian berasaskan gen yang boleh menyasarkan mutasi selektif.
"Mengalahkan penyakit ini akan mengambil pemikiran baru dan komitmen jangka panjang. Saya sangat gembira melihat kerjasama inovatif yang diumumkan hari ini, yang mempunyai peluang untuk membantu menangani dua cabaran kesihatan awam yang terbesar di Afrika," Matshidiso Rebecca Moeti, World Health Pengarah Serantau Pertubuhan bagi Afrika, dalam satu kenyataan.
Masih banyak kerja yang diperlukan untuk memastikan terapi ini selamat dan berkesan.
"Ia sangat jelas bahawa kita mempunyai cara untuk pergi, itulah sebabnya ini adalah usaha selama 10 tahun untuk mencuba dan mengambil janji itu dan menjadikannya realiti," kata Collins.
Awal tahun ini, Pentadbiran Trump mengumumkan rancangan untuk menamatkan wabak HIV di A.S. dalam tempoh 10 tahun.
